Al bimbo serve un farmaco raro: la sanità investe cinque milioni

di Eleonora Capelli

C’è solo una medicina che può dare speranza di vita a un bimbo di 6 anni che ha una malattia molto rara. Ma si tratta di un farmaco che va somministrato per infusione nella clinica del Massachussetts di proprietà dell’azienda farmaceutica che ha scoperto il ritrovato. Il costo di tutta l’operazione è altissimo: 5 milioni di euro. Di fronte a questo bivio, tra la vita di un bimbo e la ricerca di fondi che nessuna famiglia si può permettere di sostenere, la Regione Emilia- Romagna ha scelto di fare una variazione al bilancio. E permettere a Marco ( il nome è di fantasia) di partire per gli States con i suoi genitori tra pochi giorni. Il problema di Marco ha un nome complicato: malattia perossisomiale. Si tratta di un disturbo metabolico ereditario, causato dal cattivo funzionamento di minuscoli elementi cellulari, i perossisomi. Marco non ha sintomi in questo momento ma dopo analisi approfondite fatte dallo zio, che ha il problema in forma lieve, ha scoperto di essere affetto dalla malattia in forma grave. La sua patologia comporta l’assottigliamento dello strato che ricopre le fibre nervose a livello cerebrale: da quando si manifesta, l’esito è progressivo e mortale. Gli esami di Marco hanno già messo in luce i primi segni di progressione del danno neurologico. In un caso simile al suo, un ragazzo trattato 13 anni fa col farmaco, ha oggi una vita normale. Quanto vale la vita di Marco? « Questa è una scelta di campo, le persone hanno il diritto di essere curate e non si può stabilire il prezzo per la vita umana – ha detto l’assessore Raffaele Donini che ieri ha spiegato la decisione di stanziare 5 milioni – la differenza per lui è tra vivere e morire. Questo è un caso raro, ma sta dentro una strategia che vogliamo perseguire: curare tutte le persone che necessitano di trattamenti farmacologici innovativi ». La voce per la spesa farmaceutica e dispositivi medici è aumentata di 200 milioni rispetto all’anno scorso in regione. Questa cifra comprende nuovi ritrovati per salvare vite. Ad ogni costo.