Terapia genica in malattie autoimmuni

Congresso europeo di Reumatologia pediatrica, REDAZIONE DOTTNET

Dalla terapia genica giungono risposte concrete a pazienti senza speranza. Una sfida per i nostri sistemi

Arrivano nuove applicazioni della terapia con cellule Car-T, che prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente per renderli capaci di riconoscere e attaccare cellule tumorali attraverso l’introduzione di una particolare sequenza di Dna. Si tratta di un’applicazione innovativa della terapia genica basata sulla manipolazione dei linfociti T del paziente, sperimentata per la prima volta in ambito pediatrico su questo tipo di patologie. I risultati del trattamento.

Le malattie autoimmuni sono patologie caratterizzate da un’aggressione del sistema immunitario che, invece di difendere l’organismo da agenti patogeni come batteri e virus, attacca e distrugge i tessuti sani propri di un individuo scambiandoli per estranei e pericolosi. I tre pazienti erano affetti in particolare da forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico – una malattia cronica che può attaccare reni, polmoni e sistema nervoso centrale – e dermatomiosite, una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute ed i muscoli scheletrici.